Platforma mRNA: Umożliwiająca odkrywanie i rozwój medykamentów [Moderna]
Umożliwianie odkrywania i rozwoju medykamentów
Budując [nasz] koncern Moderna, kierowaliśmy się zasadniczą przesłanką, że jeśli wykorzystanie mRNA jako medykamentu działa w przypadku jednej choroby, powinno działać również w przypadku wielu innych chorób. I jeśli jest to możliwe przy odpowiednim podejściu i infrastrukturze mogłoby znacząco poprawić proces odkrywania, opracowywania i wytwarzania medykamentów.
Nasz system operacyjny
Dostrzegając szeroki potencjał nauki o mRNA, postanowiliśmy stworzyć platformę technologiczną mRNA, która działa podobnie jak system operacyjny na komputerze. Została zaprojektowana tak, aby mogła działać w trybie plug-and-play z różnymi „programami”. W naszym przypadku „programem” lub „aplikacją” jest nasz medykament mRNA – unikalna sekwencja mRNA kodująca białko.
Posiadamy dedykowany zespół liczący kilkaset osób, naukowców i inżynierów skupiających się wyłącznie na rozwoju technologii platformy Moderna. Zespół ten jest zorganizowany wokół kluczowych dyscyplin i pracuje w sposób zintegrowany, aby rozwijać wiedzę z zakresu nauki o mRNA i rozwiązywać wyzwania charakterystyczne dla opracowywania medykamentów mRNA. Niektóre z tych dyscyplin obejmują: biologię mRNA, chemię, formułowanie i dostarczanie medykamentów, bioinformatykę oraz inżynierię białek.
Nasze medykamenty mRNA – „Oprogramowanie życia”
Kiedy mamy koncepcję nowego medykamentu mRNA i rozpoczynamy badania, podstawowe komponenty są już przygotowane.
Zazwyczaj jedyną rzeczą, która zmienia się w przypadku potencjalnego medykamentu mRNA, jest region kodujący, czyli faktyczny kod genetyczny, który instruuje rybosomy, aby wytworzyły dane białko. Wykorzystanie tych zestawów instrukcji nadaje naszym badawczym medykamentom mRNA cechy przypominające oprogramowanie. Posiadamy również możliwość łączenia różnych sekwencji mRNA kodujących różne białka w jednym badawczym medykamencie mRNA.
Wykorzystujemy elastyczność, jaką daje nasza platforma, oraz fundamentalną rolę mRNA w syntezie białek, aby rozwijać medykamenty mRNA dla szerokiego spektrum chorób.
W obrębie danej modalności podstawowe komponenty są zazwyczaj identyczne dla wszystkich kandydatów do rozwoju takie jak formułowanie, region 5’ oraz region 3’. Jedynie region kodujący różni się w zależności od białka/białek, które potencjalny medykament instruuje komórki, aby produkowały.
Dowiedz się, w jaki sposób nasz Silnik Badawczy [Research Engine] i Silnik Wczesnego Rozwoju [Early Development Engine] pozwalają nam w pełni wykorzystać potencjał mRNA, znacząco udoskonalając proces odkrywania, opracowywania i wytwarzania medykamentów.
Pokonywanie kluczowych wyzwań
Tworzenie medykamentów z wykorzystaniem mRNA jest przedsięwzięciem skomplikowanym i wymaga przezwyciężenia nowych wyzwań naukowych i technicznych. Musimy wprowadzić mRNA do docelowej tkanki i komórek, jednocześnie unikając reakcji układu odpornościowego. Jeśli układ odpornościowy zostanie uruchomiony, powstała odpowiedź może ograniczyć produkcję białka, a tym samym ograniczyć korzyści terapeutyczne medykamentów mRNA.
Musimy także sprawić, aby rybosomy traktowały mRNA jak naturalnie wytworzone, tak aby mogły dokładnie odczytać instrukcje i wytworzyć odpowiednie białko. Dodatkowo musimy zapewnić, że komórki wyrażają wystarczającą ilość białka, aby osiągnąć pożądany efekt terapeutyczny.
Nasze multidyscyplinarne zespoły platformowe ściśle współpracują, aby sprostać tym wyzwaniom naukowym i technicznym. Ta intensywna, międzyfunkcyjna współpraca pozwoliła nam rozwinąć kluczowe aspekty naszej platformy i poczynić znaczące postępy w dostarczaniu pacjentom medykamentów mRNA.
Źródło: mRNA Platform: Enabling Drug Discovery & Development
Zobacz na: Platforma Prewencji Pandemii [P3] DARPA
Moderna trafiła na problemy związane z bezpieczeństwem mRNA [2017]
Toksyczność mRNA – dr Margaret Liu
Stabilizowanie kodu – mRNA i receptory Toll-podobne – dr Mike Williams
Szczepionki mRNA na COVID-19 – dr James Odell
Przekręty w badaniach klinicznych “szczepionek” na Covid firmy Pfizer-BioNTech – Canadian Covid Care Alliance
Albert Bourla o tym, dlaczego technologia mRNA była sprzeczna z intuicją, jeśli chodzi o produkcję skutecznej szczepionki.