Leki sieroce – Kiedy pacjent jest kopalnią złota. Problemy z lekami na rzadkie choroby – Ben Elgin, Doni Bloomfield i Caroline Chen

 

Z flagową kuracją, która pomaga mniej niż 11.000 osób, jak to możliwe iż firma Alexion zarabia tyle pieniędzy?

Lekarka Kerry Owens z Oklahoma City, która specjalizuje się w leczeniu zaburzeń pracy nerek była oszołomiona telefonem na jej komórkę we wrześniu 2015 roku. Ona i zespół specjalistów leczyli matkę z pobliskiej miejscowości Enid, której zdrowie zaczęło się pogarszać po odbytym porodzie. Lekarze przeprowadzili niezliczoną ilość testów diagnostycznych, ale nie potrafili stwierdzić co jest nie tak. Pokrótce zaczęli obawiać się, iż może to być niezwykle rzadkie i potencjalnie śmiertelne zaburzenie krwi zwane atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym [aHUS], które dotyka rocznie około 1 na 500 tysięcy osób. Zastosowali u niej lek o nazwie Soliris, który został niedawno zatwierdzony do leczenia tej choroby. Jednak stan jej zdrowia wciąż się pogarszał, więc wstrzymali infuzyjne podawanie Solirisu.

Teraz po drugiej stronie telefonu Kerry Owens miała przedstawiciela handlowego Alexion Pharmaceuticals Inc. – firmy z New Haven w stanie Connecticut będącej wytwórcą Solirisu – jednego z najdroższych leków na świecie, którym terapia  kosztuje od 500 do 700 tysięcy dolarów rocznie.

Przedstawicielka handlowa dzwoniła do niej, aby ją urobić i przekonać co do planu leczenia pacjentki. Naciskała na K. Owens aby kontynuować leczenie Solirisem, przedkładając szczegółowe informacje o narządach matki, którymi lekarka nie podzieliła się z wytwórcą leku. Pomyślała sobie wtedy „Skąd pani o tym wie?” Monitorowała stan pacjentki wraz z siedmioma innymi hematologami, więc argumenty przedstawicielki firmy Alexion nie zachwiały jej wniosków. Powiedziała, że „byłam naprawdę zdumiona jak ta kobieta mogła być tak zuchwała i arogancka. Nigdy nie miałam takich doświadczeń – ani przedtem ani później.”

Leki sieroce

Firma Alexion jest potęgą na rynku leków sierocych, szybko rosnącej niszy rynku farmaceutycznego, która koncentruje się na produkcji leków na rzadkie choroby. W Stanach Zjednoczonych jako lek sierocy określa się medykament, który leczy chorobę dotykającą mniej niż 200 tysięcy ludzi w tym kraju. Według badań przeprowadzonych przez Uniwersytet Johna Hopkinsa, leki sieroce stanowiły nieproporcjonalny udział, bo 41% wszystkich leków wprowadzonych na rynek w 2014 roku. W oparciu o dane zebrane przez firmę doradczą Evaluate Ltd. zajmującą się naukami biologicznymi szacuje się, iż sprzedaż leków sierocych do 2022 roku prawie podwoi się, do 209 miliardów dolarów.

[Leki sieroce (z ang. orphan drugs) – leki wykorzystywane w leczeniu chorób rzadko występujących. Do chorób tych zalicza się choroby uwarunkowane genetycznie, o przewlekłym i ciężkim przebiegu, w większości dotyczące dzieci, prowadzące często do fizycznego i umysłowego upośledzenia, których częstość występowania w danej populacji nie przekracza 5 do 10 tysięcy osób. Spośród 30.000 znanych chorób ponad 5.000 to choroby rzadko występujące. – wiki]

Leki te pomogły milionom ludzi. Na przykład pacjenci z aHUS latami musieli zmagać się z dializami krwi, u których dochodziło czasem do powstawania zabójczych skrzepów krwi, zanim lek Soliris pojawił się na rynku. „To najlepszy lek z jakim miałem do czynienia, który może zmienić przebieg choroby, odkąd ukończyłem studia w 1985 roku” stwierdził Gianluigi Ardissino, lekarz z Mediolanu, który leczył Solirisem ponad 70 pacjentów.

Jednak leki sieroce spowodowały również zmiany w kosztach leczenia. Leczenie lekami sierocymi  przeciętnego pacjenta w Stanach Zjednoczonych w zeszłym roku kosztowało 138.000 dolarów, a od 2010 roku te koszty wzrosły o 38%. Szczypta łyżeczki leku Soliris podawana podczas pojedynczego 35 minutowego zabiegu leczniczego kosztuje ponad 18.000 dolarów a pacjenci mogą potrzebować 26 zabiegów rocznie przez resztę ich życia. Dzięki temu pojedynczemu lekowi, który generuje prawie wszystkie przychody firmy Alexion, zebrała ona ogromne bogactwo opierające się na około 11.000 klientów. Sprzedaż w 2016 r. wygenerowała 3 miliardy dolarów, a jej wycena rynkowa szacowana na 24 miliardy dolarów stawia ją na równi z takimi firmami jak HP Inc. i Yum! Brands Inc.

Konieczność oparcia się na zyskach pochodzących z niewielkiej liczby klientów, których potencjalna wartość jest rzędu milionów dolarów jest przyczyną samą w sobie generującą problemy. Przez lata, kultura sprzedaży w firmie Alexion była tak napięta i wyśrubowana, że agresywne telefony do lekarzy były jednymi z łagodniejszych wykroczeń popełnianych przez jej pracowników. Na podstawie wywiadów przeprowadzonych z ponad 20 obecnymi i byłymi pracownikami oraz przejrzeniu ponad 20 tysięcy stron wewnętrznych dokumentów, wiadomo iż zasady etyki były rutynowo naruszane.

W listopadzie 2016 roku firma Alexion ogłosiła, że prowadzi wewnętrzną sondę w badaniu swoich praktyk sprzedażowych. W końcu pojawił się wniosek iż kierownictwo firmy nie zdołało ustalić odpowiednich trendów działania na wyższych poziomach kierownictwa,  jak ogłoszono w komunikacie prasowym. W przeciągu kilku miesięcy odszedł prezes zarządu i współzałożyciel firmy Leonard Bell, jej dyrektor generalny, dyrektor finansowy oraz główny inspektor do spraw zgodności z przepisami. W marcu firma Alexion  zatrudniła na stanowisku dyrektora generalnego Ludwiga Hantsona, weterana tej branży, który przeorganizował zespół ds. zgodności z przepisami i wyznaczył kierownika kultury „celem ponownego zdefiniowania kultury w organizacji, z dużym naciskiem na uczciwość, zaufanie i zgodność”, zgodnie z pisemnym oświadczeniem wysłanym do redakcji Bloomberg. 23 maja firma ogłosiła odejście dyrektora handlowego, szefa badań, kierownika działu zasobów ludzkich i nowego dyrektora finansowego.

Hantson odmówił udzielenia wywiadu odnośnie tej sprawy i udzielenia odpowiedzi na konkretne pytania, więc nie jest jasne co dokładnie było przyczyną tej reorganizacji. Jednak przeszłość firmy Alexion zdaje się nadrabiać zaległości, szczególnie za granicą gdzie firma ta uzyskuje około 60% swoich przychodów – czyli tam gdzie zachowywała się najbardziej rażąco, jak twierdzą dobrze poinformowani. 8 maja brazylijska policja dokonała nalotu na jej biura w Sao Paulo w ramach śledztwa w sprawie prowadzonej tam działalności.

Publiczne oburzenie w sprawie rosnących cen leków mogących odmienić życie od lat odbija się echem na całym świecie. Ale dużo mniej uwagi poświęca się takim firmom jak Alexion w tragikomedii Glengarry Glen Ross, których lek kosztuje więcej niż większość nowych domów, a w niektórych częściach świata musi być dostarczany przez uzbrojonych strażników.

[Glengarry Glen Ross  – dramat filmowy w którym grupa pracowników kiepsko prosperującego biura dowiaduje się, że pracę utrzyma tylko połowa z nich – tylko ci którzy będą mieć najlepsze wyniki sprzedaży a reszta zostanie zwolniona. Ów komunikat przekazany im z centrali firmy powoduje żeby osiągnąć jak najlepsze wyniki  pracownicy nie będą przebierać w środkach do celu byle tylko utrzymać swe stanowiska – odniesienie do presji na jak najwyższą sprzedaż narzucaną agentom sprzedażowym przez kierownictwo firmy.]

Przed początkiem lat osiemdziesiątych XX wieku firmy farmaceutyczne w większości ignorowały poznany obszar około 7.000 chorób sierocych. Po prostu nie miało większego biznesowego sensu zajmować się wyniszczającymi lecz rzadkimi chorobami, jak choroba Huntingtona czy dystrofia mięśniowa, gdy tak powszechne, przewlekłe stany chorobowe jak zapalenie stawów, choroby serca i cukrzyca miały stały dopływ pacjentów a także firm ubezpieczeniowych gotowych do zapłacenia rachunku.

By zając się tym zaniedbanym obszarem badań, Kongres w 1983 r. uchwalił Ustawę o Lekach Sierocych [Orphan Drug Act], która dawała producentom leków federalne dofinansowania, zachęty podatkowe i siedmioletnią wyłączność rynkową na nowe rodzaje leczenia rzadkich chorób (w porównaniu z okresem od 3 do 5 lat wyłączności na leki stosowane w bardziej powszechnych chorobach). W ciągu 34 lat w Stanach Zjednoczonych zatwierdzono ponad 600 sierocych produktów leczniczych, w porównaniu z 10 medykamentami w czasie przed przyjęciem tej ustawy.

Jednak monopole chronione przez rząd w połączeniu z desperacją pacjentów doprowadziły do obecnych wysokich cen za te leki. Trend ten rozpoczęła firma Genzyme  w 1991 roku inkasując 150.000 dolarów za roczną dostawę leku wykorzystywanego podczas leczenia choroby Gauchera, która osłabia kości i narządy wewnętrzne. W 2016 roku firma Biogen  zaczęła kasować 750.000 dolarów za pierwszy rok leczenia lekiem Spinraza podawany przy chorobie mięśni doprowadzającej do śmierci. „Wielu z tych producentów leków postrzega to zasadniczo jako czek in blanco, jeśli uważają że jest to uzasadnione” – mówi Rena Conti, profesor nadzwyczajny ds. polityki i ekonomii zdrowia na  Uniwersytecie Chicago.

Pomimo kontrowersji związanych z cenami, to nie jest politycznie poprawnym majstrowanie przy Ustawie o Lekach Sierocych. Ustawa ta okazała się wysoce skuteczna w finansowaniu badań i gromadzeniu najlepszych naukowców nad chorobami, którymi długo się nie zajmowano. Wszyscy też spodziewają się, iż leki te będą kosztować więcej niż te na powszechne dolegliwości, gdyż firmy muszą odzyskać swe inwestycje poczynione w badania i rozwój oraz gromadzić zyski z mniejszej bazy klientów. Pozostawia to rządowe programy zdrowotne jęczące z powodu wysokich kosztów tych leków, by dowiadywać się jak się targować o ceny lub ustalać limity tych leków dla najbardziej potrzebujących pacjentów.

Pod wieloma względami pan Leonard Bell jest doskonałym przykładem tego jak powinny działać zachęty dla leków sierocych. Kiedy w 1992 roku założył firmę Alexion, nie był w stanie podjąć dużego ryzyka. W tym czasie ów 33 – letni kardiolog miał troje dzieci w wieku od 1 do 7 lat i posadę na Uniwersytecie Yale. L. Bell był zafascynowany częścią odpowiedzi immunologicznej znanej jako kaskada dopełniacza, która pomaga krwi w usuwaniu uszkodzonych komórek i bakterii. Czasem ta ochronna odpowiedź immunologiczna może powodować szkody – np. gdy organizm odrzuca przeszczepiony narząd. Gdyby potrafił wymyślić w jaki sposób ograniczyć kaskadę dopełniacza w pewnych sytuacjach to byłby w stanie rozwiązać wiele problemów medycznych.

Trudno było znaleźć źródła finansowania takich badań, a L. Bell walczył o utrzymanie się na powierzchni. „Podobnie jak większość rzeczy w dziedzinie biotechnologii, w ciągu 6 miesięcy od opuszczenia Yale wszystko zakończyło się niepowodzeniem” powiedział dla Bloomberg w 2015 r. (Bell który przeszedł na emeryturę w maju ze względu na wymianę kierownictwa nie odpowiedział na wiadomości w których proszono go o komentarz do tego artykułu.)

„Historia o firmie Alexion była o tym, jak mimo wszystko zrobić niezły biznes w tej dziedzinie?”

Firma Alexion połączyła siły z inną, aby przystosować świńskie narządy wewnętrzne tak by można je było wszczepiać ludziom. Choć wysiłek ów zakończył się niepowodzeniem to pomogło to firmie Alexion zebrać fundusze od prywatnych inwestorów oraz z dotacji rządowych, aby dalej móc badać związki między układem odpornościowym a komórkami krwi.

Ludwig Bell w 1996 roku podał firmę do publicznej wiadomości. Mimo iż od wprowadzenia na rynek jakichkolwiek produktów dzieliły lata, to inwestorzy byli gotowi podjąć to ryzyko dzięki perspektywie wysokich zysków gdyby Alexion zdołał rozpracować układ dopełniacza, przypomina Barry Luke, były wiceprezes ds. finansów i administracji.

W 2002 r. w firmie nastąpił przełom. Brytyjski naukowiec wykazał, że jedna z jego terapii faktycznie pomogła pacjentom cierpiącym na bardzo rzadkie zaburzenia krwi zwane nocną napadową hemoglobinurią lub PNH, w której układ dopełniacza atakuje czerwone krwinki. Około 35% pacjentów umiera w ciągu 5 lat od rozpoznania tej choroby. Zanim medykament Soliris został zatwierdzony przez amerykańskie organy regulacyjne do leczenia PNH w 2007 r., to jego wprowadzenie na rynek zajęło 15 lat i kosztowało 850 milionów dolarów. W 2011 r. Soliris został zatwierdzony także do leczenia aHUS.

W 2007 r. analitycy z Wall Street niecierpliwie oczekiwali na pojawienie się ceny leku Soliris. Większość oczekiwała, że kosztować on będzie ponad 100.000 dolarów. Ale firma Alexion skupiała się na innych sprawach, takich jak oszczędności, które były oferowane przy zakupie Solirisu, poprzez ograniczenie wypadów do szpitala i transfuzji krwi. Kiedy firma ustaliła początkową cenę w wysokości 389.000 dolarów rocznie podczas konferencji telefonicznej to jeden z analityków Credit Suisse Group AG był tak oszołomiony, że gdy nadeszła jego kolej by zadać pytanie, powiedział: „Przepraszam, ale obecnie brak mi słów. Ta cena, czy może pan powtórzyć ją jeszcze raz?”

Lek Soliris był zbawieniem dla takich pacjentów jak Michele King. Kiedy owa 21 letnia Kanadyjka w 1988 r. podróżowała autostopem przez Nową Zelandię musiała przerwać tą podróż wskutek zupełnego wyczerpania organizmu. Po dwóch latach wizyt lekarskich i testów zdiagnozowano u niej napadową nocną hemoglobinurię [PNH]. Rozpoczęto u niej transfuzje krwi celem uzupełnienia czerwonych krwinek i zaczęła zażywać sterydy by osłabić atak układu odpornościowego na organizm. Zabiegi trochę pomogły, ale jej poziom energii szybko opadł, zaś sterydy pozostawiły ją rozdrażnioną i z opuchnięta twarzą znaną pod postacią „twarzy księżycowatej”. Podjęła pracę biurową by móc opłacać rachunki. Jak opowiadała „Musiałam wracać do domu i przespać się w południe bo byłam aż tak zmęczona.”

W 2005 r. M. King otrzymała próbkę leku Soliris, która wprawdzie nie leczy przyczyn PNH, ale może powstrzymać tę chorobę. „Od pierwszej dawki całkowicie zmieniło się moje życie” mówi King, która od tego czasu wróciła do życia. Jej energia powróciła, a księżycowa twarz zniknęła i zaczęła jeździć konno. „Nazywam go moim cudownym lekiem.”

Firma natychmiast weszła na najwyższe obroty swoich wysiłków sprzedażowych. „W 2007 roku historia firmy Alexion była o tym, jak mimo wszystko zrobić niezły biznes w tej dziedzinie? Musi być na świecie więcej niż tylko kilkaset osób żyjących z PNH?” powiedział były dyrektor generalny Alexion, David Hallal w wywiadzie dla Bloomberg w 20015 r. (D. Hallal który złożył dymisję w grudniu nie odpowiedział na wiadomości z prośbą o komentarz do tej historii). „Nie spaliśmy przez cztery, pięć lat.”

Dla nowo zatrudnionych w firmie kultura sprzedaży była intensywna. Menadżerowie wywierali na nich presję zadawania pytań lekarzom z których wielu nigdy nie widziało pacjentów z tak rzadkimi chorobami i „przekształcania ich nie w tak” wspomina kierownik sprzedaży który odszedł w 2016 roku. Jeśli lekarze nie uważali pacjentów za wystarczająco chorych by przepisywać im lek za tak wysoką cenę, sprzedawcy byli pouczani by ostrzegać lekarza, że jego pacjent może umrzeć.

Firma ściśle monitorowała kluczowe szczegóły, takie jak liczba testów zlecanych przez lekarzy na ich głównych rynkach zbytu. Pracownicy działu sprzedaży przekazywali skomplikowane arkusze kalkulacyjne z tysiącami wierszy na temat potencjalnych pacjentów, w tym takie szczegóły jak daty urodzenia i informacje o objawach, lekarzu prowadzącym i szpitalu w którym leczony jest pacjent. W niektórych przypadkach pacjenci byli identyfikowani dzięki swoim inicjałom.

“Czułam się tak, jakby mnie straszyli, mówiąc: “O mój Boże, naprawdę nie powinnaś przestawać. Może powstać skrzep i umrzesz”.”

Obok personelu sprzedaży zasiadł zespół pielęgniarek. Firmy farmaceutyczne często zatrudniają przeszkolony personel medyczny by pomagał im w zarządzaniu skomplikowanymi procedurami leczenia. Ale jako licencjonowani pracownicy służby zdrowia, pielęgniarki powinny stawiać interes swoich pacjentów przed zyskami swych pracodawców. W celu uniknięcia konfliktu interesu większość firm farmaceutycznych utrzymuje zaporę pomiędzy ich pielęgniarkami a swoimi sprzedawcami. W firmie Alexion pielęgniarki zgłaszały się bezpośrednio do prowadzenia sprzedaży a presja domknięcia pozyskania nowego pacjenta i utrzymania go była często na nich nakładana bo miały do nich jak największy dostęp.

Kilku byłych pracowników opisało jak podczas cotygodniowych piątkowych spotkań sprzedażowych menadżerowie gromadzili swoich pracowników sprzedażowych i pielęgniarki by rozmawiać o ich klientach. Gdyby ktoś przestał przyjmować Soliris menadżerowie mieli się zwracać do pielęgniarki przydzielonej temu pacjentowi: Jakie kroki podjęłaś by utrzymać pacjenta na tym leku? Czy powiedziałaś pacjentowi, że może się u niego wytworzyć potencjalnie śmiertelnie niebezpieczny skrzep jeśli przestanie brać ten lek? Czy pokierowałaś pacjenta do innego lekarza który może wznowić leczenie oparte na naszym produkcie? „To było jak włożenie twych stóp do ognia, pot spływał po plecach” mówi jedna z byłych, długo pracujących pielęgniarek, która poprosiła o anonimowość bo obawiała się odwetu ze strony firmy.

U Stacy, 43- letniej mamy w Vancouver w stanie Waszyngton (poprosiła by nie upubliczniać jej nazwiska gdyż chciała chronić swą prywatność) zdiagnozowano PNH w 2004 r.  i rozpoczęto u niej transfuzje krwi. Kiedy lek Soliris stał się dostępny bardzo chciała go wypróbować. Jednak wyniki laboratoryjne badań krwi wykazały tylko niewielką poprawę. Kiedy powiedziała pielęgniarce z Alexion, że ona i jej lekarz myślą o zaprzestaniu leczenia tym lekiem, zaczęła dostawać od pielęgniarki telefony które wzywały ją by tego nie robić.

“Czułam się tak, jakby mnie straszyli, mówiąc: ‘O mój Boże, naprawdę nie powinnaś przestawać. Może powstać skrzep i umrzesz’,” wspomina Stacy. „Powiedziałam: ten medykament u mnie nie działa. Wiem że w gruncie rzeczy chodzi tutaj o kasę.”

Wytwarzając lek na dwie bardzo rzadkie choroby firma Alexion od dawna musiała się mierzyć z pytaniem które nurtuje większość firm farmaceutycznych produkujących leki sieroce: Jak znaleźć tych niezwykle nielicznych pacjentów i nakierować ich lekarzy na wypisywanie tego leku? (Jedną z broni z zakresu public-relations we wczesnym arsenale wytwórców leków sierocych było umieszczanie ich będących do tej pory w cieniu chorób w serialu medycznym „Doktor House”).

By znaleźć te „igły w stogu siana” jak to powiedział Leonard Bell by opisać takich pacjentów, przedstawiciele handlowi spędzają większość swego czasu na rozmowach z lekarzami by zmusić ich do wyszukiwania objawów tych chorób i zachęcać ich do przeprowadzenia badań na te rzadkie choroby. Firma Alexion postawiła na przekonanie lekarzy do częstszego wykonywania testów na obecność PNH i aHUS – oraz by znaleźć sposób by mieć wgląd w wyniki badań, do których tradycyjnie mają wgląd jedynie pacjenci, lekarze zlecający badanie i pracownicy laboratorium.

Według doniesień kilku byłych pracowników i wewnętrznych dokumentów przedstawiciele farmaceutyczni zostali poproszeni o nakłanianie lekarzy do wysyłania testów do preferowanych „laboratoriów partnerskich”. Bez wiedzy pacjentów i wielu lekarzy kilka z tych polecanych laboratoriów podpisało umowy z Alexion na dostarczanie kopii wyników testów. Są one „zaślepione” (zakodowane)  by nie  naruszały medycznych zasad ochrony danych pacjentów. Ale w niektórych przypadkach laboratorium podawało wszystkie inne dane: wiek pacjenta, jego płeć, kod pocztowy miejsca zamieszkania, szpital, lekarza zlecającego badanie i treść wyników. Dało to mapę przedstawicielom farmaceutycznym Alexion do dostępu do owych trudnych do znalezienia pacjentów.

Kiedy wynik stwierdzający PNH lub aHUS docierał do Alexion, to zespół diagnostyczny – składający się z pół tuzina pracowników przekazywał szczegółowe informacje do działu sprzedaży który kierowany był do  lekarza zlecającego, podanego w wynikach badań laboratoryjnych. „To było jak w Normandii [w czasie wojny]” – opowiadał były przedstawiciel, który poprosił o anonimowość bo nie chce zaszkodzić swej karierze. Firmy farmaceutyczne przez lata naciskały na laboratoria by uzyskać dostęp do danych testowych, ale laboratoria odpierały ich starania, mówi Adam Tanner, publicysta rezydujący w Harvard’s Institute for Quantitative Social Science i autor książki Our Bodies, Our Data (Nasze ciała, nasze dane). Około 2010 roku zachowanie laboratoriów uległo zmianie. Poszukując sposobu na zwiększenie malejącej marży zysku oraz uzasadniając swe działanie potrzebą pomagania firmom farmaceutycznym w badaniach, laboratoria zaczęły sprzedawać zakodowane wyniki testów podmiotom gromadzącym dane i firmom farmaceutycznym.

Dla firmy Alexion układ ten rozpoczął się od laboratorium w Bangor, w stanie Maine, nazywanym Dahl-Chase, które pomogło w opracowaniu testu wykrywającego PNH. Taka współpraca rozszerzyła się na inne laboratoria regionalne, w tym Machaon Diagnostics Inc. w Oakland, w stanie Kalifornia, a także na krajowe laboratoria takie jak Laboratory Corp. of America Holdings, znane jako LabCorp i Quest Diagnostics Inc. Nawet Mayo Medical Laboratories, nienastawiony na zysk oddział Mayo Clinic, dostarcza informacje testowe do Alexion.

W kwietniu, w odpowiedzi na pytania od Bloomberg, Kim Diamond będąca rzeczniczką Alexion wysłała pisemne oświadczenie, które częściowo brzmiało tak: „Te powiązania z laboratoriami są kluczowe, ponieważ PNH i aHUS są stanami zagrażającymi życiu, niezwykle rzadkimi chorobami o niskiej świadomości… w społeczności medycznej”. Jednak 16 maja, tydzień po tym jak Bloomberg przesłał dalsze pytania na temat tych praktyk, K. Diamond stwierdziła, że firma tymczasowo wstrzymuje gromadzenie danych w związku z przeglądem swych relacji z laboratoriami. Odmówiła podania powodów tej decyzji.

Kierownictwo Dahl-Chase i Machaon nie odpowiadało na mnóstwo telefonów i zapytań mailowych z prośbami o komentarz. Quest Diagnostics i Mayo stwierdziły w swych pisemnych oświadczeniach, że ich umowy dotyczące udostępniania danych są poufne lecz są zgodne z przepisami o ochronie prywatności, podczas gdy LabCorp nie potwierdziło ani nie zaprzeczyło czy udostępniało dane z wyników testów firmie Alexion.

Na całym świecie sieć organizacji wspierających pacjentów oferuje bardzo potrzebne wsparcie i pomaga przyspieszyć zatwierdzanie leków. Zapewnia to również firmie kolejne narzędzia do wyszukiwania potencjalnych klientów. W 2015 r. Alexion finansował ponad 75 z tych grup, według informacji na swej stronie internetowej.

W Stanach Zjednoczonych Narodowa Organizacja ds. Rzadkich Chorób [National Organization for Rare Disorders – NORD], która pojawiła się w 1983 roku podczas lobowania na rzecz uchwalenia Ustawy o Lekach Sierocych pozostaje jednym z najpotężniejszych popleczników pacjentów cierpiących na rzadkie choroby. Dzięki dotacjom z Alexion, NORD organizuje co roku w całym kraju kilka spotkań dotyczących problematyki aHUS i PNH gdzie pacjenci i ich rodziny spotykają się, mogą zaoferować sobie wzajemne wsparcie i wysłuchać rad specjalistów medycznych w tej dziedzinie. „Wcześniej ludzie czuli się bardzo odizolowani” – mówi Maria Hardin, była wiceprezes NORD ds. opieki nad pacjentami, która była gospodarzem niektórych sponsorowanych przez Alexion spotkań dla pacjentów z PNH. „Scalenie tej społeczności okazało się bardzo korzystne”.

Dotacje od firmy Alexion pokrywają koszty podróży, zakwaterowania i posiłków. Zazwyczaj pacjenci i ich rodziny przyjeżdżają do hotelu wieczorem i zbierają się na kolację z gospodarzem z NORD. Następnego dnia uczestniczą w sesji informacyjnej, zwykle z lekarzem (który także jest opłacany przez Alexion), który daje wykład i odpowiada na pytania. Alexion i NORD wynegocjowali kto może uczestniczyć w spotkaniu podczas drugiego dnia, jak mówi Hardin – były pracownik Alexion. Firma Alexion chciała by przedstawiciele handlowi uczestniczyli w tym spotkaniu, ale NORD się temu opierał. Zamiast tego NORD zgodził się by mogły tam być pielęgniarki z Alexion. „Nie podobała mi się ta decyzja, ale nie miałam nad tym kontroli” – stwierdziła Maria Hardin.

Jak twierdzą dwie byłe pielęgniarki, które uczestniczyły w tych spotkaniach, zostały one poinstruowane by zbierać formularze z nazwiskami i danymi kontaktowymi pacjentów. Kilka dni po tych spotkaniach kontaktowano się z ich uczestnikami, którzy nie leczyli się Solirisem, aby rozpocząć dialog w nadziei na rozpoczęcie kuracji tym lekiem. Rzeczniczka NORD, Jennifer Huron, mówi że jej organizacja chroni prywatność pacjentów i nie była świadoma faktu, iż pielęgniarki z Alexion gromadziły dane kontaktowe.

Za granicą Alexion rozwinęła jeszcze ściślejsze relacje z organizacjami wspierającymi pacjentów. Zaangażowanie tej firmy w takie grupy w Brazylii przedstawia szczególnie mroczny obraz powstawania nieuczciwych praktyk napędzających sprzedaż leków sierocych.

By uzyskać zwrot kosztów w Brazylii producenci leków powinni negocjować z rządem ich ceny. By uniknąć tego kroku Alexion przeciągał tam rejestrację leku przez lata, jak twierdzi pięciu byłych menadżerów i kierowników.  Zgodnie z konstytucją Brazylii, w której ogłoszono, że zdrowie jest „prawem wszystkich osób i obowiązkiem świadczonym przez państwo” obywatele mogą pozwać rząd by uzyskać dostęp do leków, które jeszcze nie zostały zatwierdzone przez organy zatwierdzające. Jeśli obywatel wygrywa sprawę, to rząd płaci za lek bez żadnych negocjacji cenowych.

Jednak większość pacjentów nie ma środków na prowadzenie takich spraw sądowych, więc Alexion zorganizował i wsparł finansowo grupę pacjentów nazwaną Stowarzyszeniem pacjentów z PNH [Association of Patients with PNH]. Główni prawnicy tej grupy, którzy prowadzili tą sprawę w imieniu pacjentów, początkowo należeli do kancelarii prawnej należącej do siostry kierownika lokalnego oddziału Alexion – jak wykazała poufna analiza z grudnia 2014 roku przeprowadzona przez zewnętrzną firmę prawniczą, którą firma Alexion wynajęła do przeglądu praktyk biznesowych w Brazylii.

Ten lek „jest dla mnie życiem. Nie możecie tak po prostu przedkładać pieniądze nad moje życie.”

W 2012 r. firma przeniosła swe finansowanie na większą grupę wsparcia pacjentów o nazwie AFAG. Choć AFAG współpracuje z innymi firmami farmaceutycznymi, to firma Alexion wsparła tą grupę sumą 1,672 miliona reali brazylijskich (ok. 500.000 dolarów) na w 2014 i 2015 roku. Stanowiło to około 30% budżetu AFAG – mówi Maria Cecilia Oliveira, prezes owej grupy. Do 2016 r. darowizna ta wzrosła do sumy 2,675 miliona reali. Wkłady te zapewniły specjalny dostęp.

Według wewnętrznych dokumentów, każdego tygodnia menadżer z Alexion udawał się do biura AFAG by przejrzeć akta pacjentów. Według jednego z byłych menadżerów, menadżer mówił ludziom z AFAG, które przypadki są warte by się nimi zająć (tj. by je leczyć) i zabierał wszystkie najnowsze informacje o pacjencie do firmy Alexion. Niewielu lekarzy, pacjentów i urzędników państwowych zdawało sobie sprawę z wpływu jaki miała Alexion na AFAG – twierdzi trzech byłych menadżerów firmy.

Zewnętrzna kancelaria prawna wynajęta przez Alexion, uznała jej działania w Brazylii za „nieetyczne” – jak wynika to z ustaleń dokonanych w 2014 roku. Jednak okazały się one dość lukratywne. Firma przewidywała, że do końca 2016 r. ponad 600 Brazylijczyków będzie leczonych Solirisem, co przyniosłoby dochody w wysokości ponad 200 milionów dolarów – jak wynikało z oszacowań w wewnętrznych dokumentach. Brazylijski system opieki zdrowotnej nie jest w stanie udźwignąć takiego wydatku. Wydatki na Soliris – lek który leczy 0,0003% populacji tego kraju  – stanowił 30% budżetu sądowniczego Brazylii w 2013 i 2014 r.

Obecnie policja w Brazylii twierdzi, że niektóre z pozwów finansowanych przez Alexion w ramach darowizn na rzecz AFAG były oszukańcze i wykorzystywały niedokładne diagnozy do zwiększania liczby pacjentów – jak stanowił nakaz przeszukania który przeanalizował Bloomberg. W jednym przypadku uzbrojeni strażnicy regularnie dostarczali o wiele więcej Solirisu niż było to konieczne dla kobiety u której, jak się to później okazało niewłaściwie zdiagnozowano aHUS. Po latach nadmiernych dostaw zgromadziła w swojej lodówce ilość leku o wartości ok. 2,2 miliona reali. Z nakazu przeszukania wynika iż po tym jak nasiliły się podejrzenia w tej sprawie, zgłosiła ona tą sytuację władzom. Brazylijska policja 8 maja również dokonała nalotu na biura AFAG. Maria Oliviera w wywiadzie telefonicznym potwierdziła przeszukanie biur i stwierdziła, że ludzie z AFAG współpracują i nie dopuścili się niczego złego. Kim Diamond z Alexion stwierdziła, że firma działa „zgodnie z miejscowymi przepisami” i że „nie została w tej chwili oskarżona o żadne przestępstwo ani wykroczenie cywilne.” W rozmowie z inwestorami, która odbyła się 16 maja, dyrektor generalny Ludwig Hanston powiedział, że Alexion dąży do poprawy tego jak współpracować z grupami pacjentów w Brazylii i innych krajach.

Dotacje Alexion dla zagranicznych stowarzyszeń zwróciły także uwagę organów nadzoru USA. Przez ostatnie dwa lata tamtejsza Komisja Papierów Wartościowych i Giełd prowadziła dochodzenie w sprawie dotacji udzielanych przez Alexion w Brazylii, Kolumbii, Japonii, Rosji i Turcji ze szczególnym uwzględnieniem potencjalnych naruszeń Ustawy o Zagranicznych Praktykach korupcyjnych [Foreign Corrupt Practices Act].

[Foreign Corrupt Practices Act – ustawa z 1977 r. na mocy której przekupywanie zagranicznego funkcjonariusza państwowego lub polityka w celu zawarcia kontraktu jest przestępstwem.]

Pomimo problemów jak firma Alexion się zmaga, z pewnością cieszy się gorącą lojalnością swych zwolenników. Stacy, mama opiekująca się dzieckiem w domu, która spotkała się z presją ze strony pielęgniarki po wstrzymaniu stosowania Solirisu, ponownie spróbowała zażywać ten lek kilka lat później. Z powodów których nie potrafi wyjaśnić, tym razem działał o wiele lepiej. Ten lek „jest dla mnie życiem. Nie  możecie tak po prostu przedkładać pieniędzy nad moje życie” powiedziała.

Oczywiście że możecie i prawdopodobnie musicie. Od kanadyjskiej komisji ds. cen leków (walczyła przez całe lata z Alexionem o ceny leków), podobnie jak agencji farmaceutycznej Nowej Zelandii (w 2013 r. odmówiła Alexionowi refundowania Solirisu z powodu kosztów) po prezydenta Trumpa za pośrednictwem Twittera (z dnia 7 marca:

„Pracuję nad nowym systemem, w którym będzie istnieć konkurencja w przemyśle farmaceutycznym. Ceny leków dla Amerykanów powinny zacząć spadać!”), każdy kraj próbuje ustalić najrozsądniejsze wyjście z tej sytuacji.

Trump nie podał szczegółów  dotyczących swego nowego systemu, ale w międzyczasie największym wyzwaniem w USA dla firm produkujących leki sieroce jest plan GOP dotyczący zniesienia tzw. Obamacare (Systemu opieki zdrowotnej opracowanego przez  administrację Baracka Obamy). Projekt ustawy który został uchwalony w Izbie w maju, może pozwolić ubezpieczycielom na przywrócenie niektórych limitów na leczenie co oznacza, że niektórzy pacjenci będą musieli płacić z własnej kieszeni po osiągnięciu maksymalnego zwrotu płatności za leki. To może wywrzeć większą presje na firmy odnośnie obniżania cen.

Inwestorzy nie są pewni co sądzić o śledztwach w sprawie praktyk biznesowych Alexion lub o potencjalnej restrukturyzacji przez jej nowego dyrektora generalnego. Barclays Plc napisał w kwietniowym raporcie badawczym:

“Dochodzenie w sprawie praktyk sprzedażowych leku Soliris i ostatnich zmianach kierownictwa spowodowało popłoch w nastrojach inwestorów.”

Akcje spadły o 18%, odkąd Alexion ogłosił sondę wewnętrzną w 2016 roku, podczas gdy ogólne notowania giełdowe firm biotechnologicznych wzrosły o 2%.

Hantson prowadzi wewnętrzne dochodzenie w sprawie niektórych najbardziej agresywnych praktyk firmy. Po otrzymaniu szczegółowych zapytań od Bloomberg ogłosił kilka zmian, w tym te iż pielęgniarki z firmy będą zgłaszać się do personelu medycznego zamiast do zespołu sprzedaży. Analitycy którzy śledzą poczynania firmy, tacy jak Geoffrey Porges z Leerink Partners LLC zastanawiają się czy firma zajmująca się produkcją leków sierocych z produktem wartym pół miliona dolarów i 11.000 pacjentów może poprawić swe postępowanie zadawalając jednocześnie inwestorów. Jak mówi Porges “Wszyscy obawiają się, że jeśli utracicie tę kulturę postępowania, to utracicie dynamikę przychodów.”

Źródło: When the Patient Is a Gold Mine: The Trouble With Rare-Disease Drugs

 

Zobacz na: Korupcja medycyny opartej na dowodach – zabijanie dla zysku – dr Jason Fung
Badania bezpieczeństwa leków – od zaniedbania do oszustwa – John Braithwaite
Medyczny monopol – Eustace Mullins
Jatrogenia kliniczna – Medical Nemesis – Ivan Illich